Nghiên cứu tế bào gốc cho thấy bệnh u nang ở trẻ sơ sinh gây suy thận như thế nào
Nghiên cứu mới đã xác định được sự sai lầm trong nguồn gốc của một thành phần quan trọng của thận có thể gây ra chứng bệnh u nang ở trẻ sơ sinh một căn bệnh hiếm gặp làm rút ngắn đáng kể tuổi thọ của bệnh nhân
Nghiên cứu của Đại học Buffalo đã xác định được sự sai lầm trong nguồn gốc của một thành phần quan trọng của thận có thể gây ra chứng bệnh u nang ở trẻ sơ sinh, một căn bệnh hiếm gặp làm rút ngắn đáng kể tuổi thọ của bệnh nhân. Được công bố ngày 30 tháng 11 trên Tạp chí Khoa học Phân tử Quốc tế , công trình này tiết lộ rằng các cơ chế gây bệnh có thể được giải quyết và có khả năng chữa khỏi thông qua kỹ thuật chỉnh sửa bộ gen CRISPR. Điều đó có thể khiến việc ghép thận, phương pháp điều trị hiệu quả nhất hiện có cho những bệnh nhân này, trở nên không cần thiết.
Bệnh viêm bàng quang ở trẻ sơ sinh, loại bệnh viêm bàng quang phổ biến nhất và nghiêm trọng nhất, xảy ra do sự tích tụ trong các tế bào của cơ thể Cystine, một loại axit amin.
Sự tích tụ này làm tổn thương các tế bào khắp cơ thể, đặc biệt là thận và mắt.
Điều trị bao gồm các loại thuốc có tác dụng làm giảm mức độ Cystine trong cơ thể, cũng như các liệu pháp nhằm giải quyết tình trạng suy giảm tăng trưởng ở những đứa trẻ này do không có khả năng hấp thụ chất dinh dưỡng đúng cách.
Một số trẻ cần có ống cho ăn. Cuối cùng, những bệnh nhân mắc bệnh u nang thận ở trẻ sơ sinh, còn được gọi là bệnh u nang thận, sẽ cần phải lọc máu và ghép thận.
Lời hứa của tế bào gốc
Tế bào gốc đa năng do con người tạo ra (hiPSC) là tế bào gốc có thể biệt hóa thành nhiều loại tế bào khác nhau.
Họ có tiềm năng to lớn trong việc nghiên cứu các bệnh di truyền; nhược điểm là sự biệt hóa thành các loại tế bào nhất định gặp khó khăn.
Đó là trường hợp của nhiều loại tế bào được tìm thấy ở thận.
Nhưng một giao thức mới do nhóm nghiên cứu này phát triển đã thành công.
Mary cho biết: “Khi các tế bào gốc đa năng bình thường do con người tạo ra tuân theo quy trình biệt hóa mà chúng tôi đã phát triển, chúng tôi có thể chứng minh sự biểu hiện rộng rãi của các dấu hiệu quan trọng về mặt sinh lý của ống lượn gần, đoạn nephron cụ thể bị thay đổi trong căn bệnh này”. L. Taub, Tiến sĩ, tác giả chính của bài báo và là giáo sư hóa sinh tại Trường Y và Khoa học Y sinh Jacobs tại UB.
Ramkumar Thiyagarajan, Tiến sĩ, trợ lý giáo sư nghiên cứu lão khoa tại Đại học Kansas và trước đây là nghiên cứu sinh sau tiến sĩ tại UB, là tác giả đầu tiên của bài báo.
Quy trình này liên quan đến việc chiết xuất tế bào gốc từ một cá thể khỏe mạnh và một cá thể mắc chứng bệnh u nang ở trẻ sơ sinh.
Các nhà nghiên cứu đã phát triển một môi trường nuôi cấy để phát triển tế bào gốc bao gồm một số lượng nhỏ các thành phần xác định có trong máu, bao gồm insulin, các protein cụ thể, các yếu tố tăng trưởng và các thành phần khác.
Taub cho biết: “Việc tiến hành giao thức phân biệt trong những điều kiện này diễn ra kịp thời, chúng tôi không phải đợi hàng tuần liền và nó diễn ra theo cách có thể lặp lại”.
Các nhà nghiên cứu đã có thể phân biệt hiệu quả các hiPSC thành ống lượn gần của thận, loại nephron trong thận bị suy yếu trong bệnh viêm bàng quang ở trẻ sơ sinh, cũng như trong các bệnh thận khác.
Taub cho biết: “Không giống như các nghiên cứu khác, chúng tôi có thể giữ lại một số dấu hiệu trong ống thận có vai trò quan trọng về mặt sinh lý đối với chức năng tái hấp thu của thận”.
"Mặc dù các dấu hiệu này được biểu hiện ở cả hiPSC bình thường và hiPSC có nguồn gốc từ bệnh u nang, nhưng nguồn gốc của ống thận bị suy yếu trong các tế bào có nguồn gốc từ bệnh u nang, bắt chước những gì xảy ra trong bệnh u nang ở trẻ sơ sinh ."
Một phương pháp chữa trị tiềm năng
Phát hiện đó có nghĩa là kỹ thuật chỉnh sửa bộ gen CRISPR có thể được sử dụng để sửa chữa bộ gen bị lỗi và có khả năng chữa khỏi bệnh.
Taub cho biết: “Gen bình thường có thể được đưa vào bộ gen của hiPSC gây u nang, sau đó có thể được tiêm vào thận để thay thế các ống lượn gần bị khiếm khuyết của những người mắc bệnh u nang ở trẻ sơ sinh”.
Taub giải thích: "Ở những người mắc bệnh u nang, ống lượn gần của thận bị thoái hóa, có lẽ là do tế bào chết theo chương trình", Taub giải thích, "vì vậy toàn bộ thận sẽ không cần phải thay thế. Ống lượn gần bị khiếm khuyết của những người mắc bệnh này có thể được thay thế." với các ống bình thường sau khi đưa gen bình thường vào hiPSC nang thu được từ bệnh nhân. Và vì những ống này là từ các tế bào có nguồn gốc từ bệnh nhân nên sẽ không có vấn đề gì với việc đào thải mô."
Những phát hiện này có thể áp dụng cho các bệnh thận khác khi ống thận gần bị tổn thương, bao gồm tổn thương thận cấp tính có thể dẫn đến bệnh thận mãn tính, suy thận và có thể gây tử vong.
Các nghiên cứu ban đầu sẽ cần được tiến hành với mô hình động vật cũng như tế bào nuôi cấy mô in vitro.
Nguồn Đại học Buffalo
- Manh mối để ngăn ngừa Alzheimer từ người trong gia đình có gen di truyền bệnh Alzheimer (13/12/2023)
- Protein quan trọng như thế nào trong việc giữ màng tế bào của chúng ta cân bằng(12/12/2023)
- Tại sao một số người lớn tuổi lại có biểu hiện suy giảm trí nhớ không gian?(10/12/2023)
- Một loại thuốc dị ứng có thể giúp điều trị ung thư phổi(9/12/2023)
- Các giọt được bảo vệ một tuyến vận chuyển mới cho thuốc(8/12/2023)
- Protein chống nấm có thể giúp khắc phục bệnh tự miễn và ung thư nghiêm trọng(8/12/2023)
Các bài khác
- Thuốc PERUZI trong điều trị các bệnh tim mạch(18/10/2023)
- Lambertu - Pyridostigmin 60 mg - Thuốc thiết yếu trong điều trị bệnh nhược cơ (myasthenia gravis)(11/10/2023)
- Một phương pháp điều trị đầy hứa hẹn cho tình trạng suy nhược do ung thư(8/10/2023)
- Điều trị bệnh tiểu đường thai kỳ an toàn và hiệu quả(5/10/2023)
- Sử dụng corticoid an toàn và hiệu quả(29/9/2023)
- FDA chấp thuận Vắc xin phòng bệnh than Cyfendus(15/9/2023)
- Thuốc Zurzuvae điều trị bệnh trầm cảm sau sinh đầu tiên được FDA chấp nhận(9/9/2023)
- Vắc xin Beyfortus phòng bệnh đường hô hấp dưới RSV ở trẻ sơ sinh(25/8/2023)
- Thuốc nhỏ mắt Xdemvy để điều trị viêm bờ mi do Demodex(22/8/2023)
- Vitamin K bảo vệ chống lại bệnh tiểu đường(5/7/2023)